Interpretation der tatsächlichen gegenüber der prognostizierten Wachstumsantwort
Bei der tatsächlichen gegenüber der prognostizierten Wachstumsreaktion wird die tatsächliche Wachstumsantwort eines Patienten auf eine Wachstumshormonbehandlung (GH-Behandlung) gegenüber der prognostizierten Wachstumsantwort anhand von veröffentlichten Prognosemodellen visuell dargestellt. Das Ansprechen auf die GH-Behandlung ist abhängig von der Diagnose; bei Patienten mit idiopathischem Wachstumshormonmangel (IGHD) ist das Ansprechen relativ gesehen größer als bei Patienten mit Ullrich-Turner-Syndrom oder bei Patienten, die bei Geburt zu klein für das Gestationsalter waren (SGA).
Auch innerhalb dieser diagnostischen Kategorien besteht eine signifikante Variabilität der Reaktionsfähigkeit.
Die unterschiedliche Ansprechempfindlichkeit ist auf verschiedene Faktoren zurückzuführen, beispielsweise nicht zutreffende Diagnose, Vorliegen von endokrinen, ernährungsbedingten oder systemischen Störungen, mangelnde Compliance bei der Behandlung oder eingeschränkte Empfindlichkeit auf die GH-Therapie . Der Arzt hat das Wachstumsansprechen nach bestem Wissen und Gewissen zu beurteilen und den Behandlungsplan entsprechend anzupassen.
Einschränkungen der tatsächlichen gegenüber der prognostizierten Wachstumsreaktion
Die Verwendung der tatsächlichen gegenüber der prognostizierten Wachstumsantwort ist durch mehrere Faktoren eingeschränkt. Das Wachstum ist ein komplexer Prozess, und zahlreiche bekannte und unbekannte Faktoren können die Reaktion auf die GH-Behandlung beeinflussen. Die mit der Wachstumsreaktion assoziierten Variablen in den Prognosemodellen, die jeweils auf einer multiplen Regressionsanalyse der KIGS-Daten beruhen, erläutern 30 bis 70 % der Variabilität der Wachstumsantwort, in einigen Fällen eher 30 % (30 bis 70 % bei GHD, 30 bis 68 % beim
Ullrich-Turner-Syndrom, prognostizierten 30 bis 52 % bei SGA).
Die multiple Regressionsanalyse von Daten aus großen Patientenpopulationen kann zudem zwar wichtige Informationen zu diesen Populationen liefern, deren Signifikanz für den einzelnen Patienten unter Umständen jedoch nur gering ist, da der vorhergesagte Wert für diesen Patienten erheblich vom beobachteten Wert abweichen kann. (Das 95-%-Konfidenzintervall für ein GHD-Modell im ersten Jahr liegt beispielsweise bei ± 2,6 cm.) Darüber hinaus berücksichtigen die Vorhersagemodelle nicht das Vorliegen von Untergruppen in einer bestimmten diagnostischen Kategorie, z. B. beim Ullrich-Turner-Syndrom und dessen Untergruppen je nach Karyotyp. Angesichts dieser Einschränkungen muss das mittels Vorhersagemodellen vorhergesagten Wachstumsansprechen in jedem Fall von Fachärzten beurteilt werden, die über Fachkenntnisse in der Statistik und über Erfahrung in der GH-Behandlung von Kindern verfügen.
GH-Dosierung
Die verordnete GH-Dosis ist gemäß der Fachinformation des relevanten Produkts und unter Berücksichtigung der zugrundeliegenden Diagnose festzulegen.
